Dit aandeel crasht -75%, waarom veel beleggers wel potentie zien in deze BioTech
- Jelger Sparreboom
- 1 uur geleden
- 5 minuten om te lezen
in het kort:
Het aandeel daalt vooral door trage adoptie en onzekerheid, niet omdat de technologie faalt.
CASGEVY werkt sterk, maar is complex en groeit daardoor langzaam in omzet.
De echte waarde ligt in toekomstige toepassingen zoals hartziekten, die veel grotere markten kunnen openen.
Een koersdaling van ruim 75% sinds de piek in 2021 zet CRISPR Therapeutics in een ongemakkelijke positie op de beurs. Het bedrijf ontwikkelt technologie die vaak wordt omschreven als revolutionair, heeft inmiddels een eerste goedgekeurd medicijn en werkt samen met grote farmabedrijven. Toch blijft de waardering achter. Dat contrast tussen wetenschappelijke vooruitgang en beursrealiteit vormt de kern van het huidige beleggingsverhaal.
Koers Crispr Therapeutics
Om te begrijpen waar de potentie ligt, is het belangrijk eerst helder te krijgen wat CRISPR Therapeutics precies doet. Het bedrijf richt zich op zogeheten gene editing, oftewel het aanpassen van DNA. DNA is het bouwplan van het lichaam, waarin staat hoe cellen functioneren. Bij sommige ziektes zit daar een fout in. Gene editing probeert die fout te corrigeren, waardoor de ziekte bij de bron wordt aangepakt in plaats van alleen symptomen te bestrijden.
Het eerste commerciële product van het bedrijf heet CASGEVY. Dit medicijn richt zich op twee erfelijke bloedziekten: sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Bij sikkelcelziekte zijn rode bloedcellen vervormd, waardoor ze minder goed zuurstof vervoeren en pijnlijke blokkades in bloedvaten veroorzaken. Bèta-thalassemie zorgt ervoor dat het lichaam onvoldoende gezonde rode bloedcellen aanmaakt, waardoor patiënten afhankelijk zijn van regelmatige bloedtransfusies.
CASGEVY werkt door een specifiek gen aan te passen dat invloed heeft op de productie van hemoglobine, het eiwit dat zuurstof transporteert in het bloed. Door die aanpassing gaat het lichaam weer een vorm van hemoglobine produceren die normaal alleen bij baby’s voorkomt, maar wel goed functioneert. Het resultaat is dat patiënten aanzienlijk minder klachten ervaren of zelfs volledig symptoomvrij worden.
De behandeling zelf is ingrijpend. Eerst worden stamcellen uit het bloed van de patiënt gehaald. Stamcellen zijn cellen die zich kunnen ontwikkelen tot verschillende soorten bloedcellen. Deze cellen worden in een laboratorium genetisch aangepast en vervolgens teruggeplaatst in het lichaam. Voordat dat gebeurt, krijgt de patiënt chemotherapie om bestaande, zieke cellen te verwijderen. Dat maakt ruimte voor de nieuwe, aangepaste cellen.
Chemotherapie is een behandeling die snel delende cellen doodt. Dat is effectief tegen ziekte, maar brengt ook bijwerkingen met zich mee, zoals misselijkheid, vermoeidheid en soms blijvende effecten zoals verminderde vruchtbaarheid. Dit vormt een belangrijke drempel voor patiënten en verklaart deels waarom de adoptie van CASGEVY geleidelijk verloopt.
Ondanks die complexiteit zijn de medische resultaten sterk. In studies bleef vrijwel elke patiënt langdurig vrij van ernstige klachten. Dat maakt CASGEVY tot een van de eerste behandelingen die een structurele oplossing biedt voor deze ziektes, in plaats van levenslange symptoombestrijding.
De commerciële uitrol laat inmiddels tekenen van versnelling zien. Het aantal patiënten dat met de behandeling begint groeit, en dat is relevant voor beleggers. Er zit namelijk een vertraging tussen het moment waarop een patiënt start en het moment waarop de behandeling wordt afgerond en omzet wordt geboekt. Dat proces kan maanden duren. De huidige instroom van patiënten vormt daardoor een indicator voor toekomstige inkomsten.
EPS verwachtingen
Een belangrijk detail is dat CRISPR Therapeutics samenwerkt met Vertex Pharmaceuticals. Vertex verzorgt de productie en verkoop van CASGEVY en ontvangt het grootste deel van de omzet, waarna de winst wordt gedeeld. Dat betekent dat de financiële cijfers van CRISPR achterlopen op de daadwerkelijke commerciële activiteit, wat het beeld voor beleggers minder transparant maakt.
De echte aantrekkingskracht van het aandeel ligt voor veel beleggers echter buiten CASGEVY. De pijplijn van het bedrijf richt zich steeds meer op veel grotere markten, vooral binnen hart- en vaatziekten. Daar wordt gewerkt aan zogeheten in vivo therapieën. Dat betekent dat genetische aanpassingen direct in het lichaam plaatsvinden via een injectie, zonder dat cellen eerst buiten het lichaam worden bewerkt.
Een voorbeeld hiervan is CTX310, een behandeling die zich richt op cholesterol en vetten in het bloed. Het medicijn schakelt een gen uit dat betrokken is bij de regulatie van vetstoffen. In vroege studies leidde één behandeling tot sterke en blijvende dalingen van LDL-cholesterol en triglyceriden. LDL wordt vaak aangeduid als “slechte cholesterol” omdat het bijdraagt aan de opbouw van plaques in bloedvaten, wat het risico op hartaanvallen verhoogt. Triglyceriden zijn vetten in het bloed die ook samenhangen met hart- en vaatziekten.
Het huidige alternatief voor deze aandoeningen bestaat uit medicijnen die dagelijks of wekelijks moeten worden ingenomen. Een behandeling die met één ingreep langdurig effect heeft, kan de manier waarop deze ziektes worden behandeld fundamenteel veranderen. De markt voor dit soort therapieën is groot en groeit nog steeds.
Daarnaast ontwikkelt het bedrijf behandelingen voor een andere risicofactor: Lipoproteïne(a), vaak afgekort als Lp(a). Dit is een genetisch bepaalde stof in het bloed die het risico op hartziekten verhoogt. Lp(a) kan nauwelijks worden beïnvloed door dieet of levensstijl. Vroege data laten zien dat CRISPR-technologie deze stof aanzienlijk kan verlagen, wat wijst op een mogelijke nieuwe behandelingsoptie voor een grote patiëntengroep.
Een andere pijler binnen de pijplijn is CAR-T therapie. Dit is een vorm van immuuntherapie waarbij afweercellen worden aangepast zodat ze specifieke ziektecellen herkennen en vernietigen. In het geval van auto-immuunziekten richt de behandeling zich op het resetten van het immuunsysteem. Bij auto-immuunziekten valt het lichaam per ongeluk eigen cellen aan. Door de schadelijke immuuncellen te verwijderen en opnieuw op te bouwen, kan langdurige remissie ontstaan.
In kleine studies bij lupus, een auto-immuunziekte die ontstekingen in verschillende organen veroorzaakt, werden patiënten volledig klachtenvrij zonder aanvullende medicatie. Dat soort resultaten trekt aandacht, omdat het wijst op een fundamenteel andere aanpak dan de huidige behandelingen, die vaak gericht zijn op het onderdrukken van het immuunsysteem.
Tegenover deze potentie staan duidelijke risico’s. Veel van de nieuwe programma’s bevinden zich in een vroege ontwikkelingsfase. In de biotechsector is het gebruikelijk dat een groot deel van de projecten de eindfase niet bereikt. Klinische studies kunnen tegenvallen of vertraging oplopen, wat direct invloed heeft op de waardering.
Daarnaast blijft CASGEVY voorlopig de enige commerciële pijler. De adoptie van dit medicijn hangt af van praktische factoren zoals behandelcapaciteit, vergoeding en patiëntbereidheid. De intensiteit van het behandelproces kan voor sommige patiënten een obstakel blijven.
Concurrentie speelt eveneens een rol. Andere bedrijven ontwikkelen vergelijkbare technologieën, vaak met alternatieve methoden die mogelijk minder belastend zijn voor patiënten. De snelheid waarmee deze oplossingen de markt bereiken, kan bepalend zijn voor het toekomstige marktaandeel.
Financieel gezien heeft CRISPR Therapeutics een relatief sterke positie voor een bedrijf in deze fase. Met een kaspositie van ongeveer 2 tot 2,5 miljard dollar en een jaarlijkse uitgavenstroom van enkele honderden miljoenen, beschikt het over meerdere jaren aan financiële ruimte. Dat geeft tijd om de pijplijn verder te ontwikkelen en commerciële groei op te bouwen.
R&D uitgaves
De beurskoers weerspiegelt momenteel vooral onzekerheid. De combinatie van een complexe productlancering, vertraging in zichtbare omzet en een brede maar vroege pijplijn zorgt voor terughoudendheid. Tegelijkertijd zien sommige beleggers juist in die situatie een kans, omdat de waardering weinig ruimte lijkt te geven aan succes in de grotere indicaties.
De komende jaren draaien om bewijs. Groei in het aantal behandelde patiënten, verdere klinische resultaten en mogelijke vereenvoudiging van behandelingen zullen bepalen hoe het verhaal zich ontwikkelt. De technologie zelf heeft al laten zien dat ze werkt. De vraag voor beleggers is in hoeverre die werking vertaalt naar schaal, toegankelijkheid en uiteindelijk duurzame inkomsten.
Advertorial
Waar biotech zich kenmerkt door lange ontwikkeltrajecten en onzekere kasstromen, zoeken veel beleggers naar balans met activa die juist voorspelbaarheid bieden. Vastgoed met stabiele huurinkomsten kan daarin dienen als rationele aanvulling binnen een gespreide portefeuille.
Het SynVest Dutch RealEstate Fund belegt in Nederlands vastgoed, met focus op supermarkten en zorgcentra, en realiseerde een gemiddeld rendement van 8,2% per jaar, waarvan 6,3% maandelijks wordt uitgekeerd, gedragen door een brede spreiding over solide huurders. In april geldt een maandactie waarbij beleggers bij een minimale deelname van € 10.000 een extra maand uitkering ontvangen bovenop het reguliere rendement.
Vraag vrijblijvend de gratis brochure aan voor meer informatie over het fonds en de beleggingsstrategie.
