Dit aandeel heeft nu potentie door ontwikkeling van unieke medicatie
- Jelger Sparreboom
- 4 uur geleden
- 5 minuten om te lezen
In het kort:
Intellia ontwikkelt eenmalige CRISPR-behandelingen die genetische oorzaken van ziektes direct aanpassen
Fase 3-data laat circa 87% reductie in aanvallen zien en 62% van patiënten volledig aanvalsvrij
Commerciële lancering wordt gemikt op 2027 met focus op markten waar chronische therapieën miljarden kosten
Intellia Therapeutics is een biotechbedrijf dat werkt aan een nieuwe manier om ziektes te behandelen. Het bedrijf richt zich op het aanpassen van DNA, zodat de oorzaak van een ziekte direct wordt aangepakt. Dit gebeurt met behulp van CRISPR-technologie. Deze techniek maakt het mogelijk om heel precies kleine stukjes genetisch materiaal te veranderen.
Koers Intellia Therapeutics
Veel bestaande medicijnen zorgen ervoor dat klachten minder worden of tijdelijk verdwijnen. Intellia probeert een stap verder te gaan door de onderliggende oorzaak aan te passen. Het doel is dat een behandeling langdurig effect heeft na één toediening.
Het bedrijf heeft bewust gekozen voor een aanpak waarbij de behandeling direct in het lichaam wordt gegeven. Dit wordt in vivo genoemd. De behandeling wordt via een infuus toegediend en werkt vervolgens in de lever of een ander doelorgaan. Volgens het management is deze aanpak praktischer en beter schaalbaar voor patiënten.
Het belangrijkste project van Intellia gaat over hereditary angioedema, afgekort HAE. Dit is een erfelijke ziekte waarbij mensen plotseling zwellingen krijgen in verschillende delen van het lichaam. Deze aanvallen kunnen ernstig zijn en in sommige gevallen levensgevaarlijk, bijvoorbeeld wanneer de luchtwegen betrokken zijn.
Mensen met HAE gebruiken vaak langdurige medicatie om aanvallen te voorkomen. Deze behandelingen moeten regelmatig worden toegediend en geven niet altijd volledige bescherming. Veel patiënten blijven last houden van aanvallen en ervaren ook de belasting van het voortdurend gebruiken van medicijnen.
Het belangrijkste medicijn van Intellia heet lonvo-z. Dit middel richt zich op een specifiek proces in het lichaam dat bij HAE ontregeld is. In deze ziekte zorgt een fout in het systeem ervoor dat stoffen worden aangemaakt die zwellingen veroorzaken.
Lonvo-z grijpt in op het DNA in de lever en schakelt een bepaald gen uit dat betrokken is bij dit proces. Daardoor wordt de productie van deze stoffen verlaagd en kan het systeem zich herstellen. Omdat dit op genetisch niveau gebeurt, kan het effect langdurig zijn.
De behandeling wordt in een ziekenhuis of behandelcentrum gegeven. Patiënten krijgen eerst medicijnen om mogelijke reacties te verminderen. Daarna krijgen ze een infuus dat enkele uren duurt. Vervolgens kunnen ze weer naar huis.
In de belangrijkste studie hadden patiënten gemiddeld ongeveer 3,5 aanvallen per maand voordat ze behandeld werden. Na de behandeling daalde dit naar ongeveer 0,26 aanvallen per maand. Dit komt neer op een daling van ongeveer 87 procent. Daarnaast was 62 procent van de patiënten volledig vrij van aanvallen gedurende de belangrijkste meetperiode. Alle patiënten zagen verbetering ten opzichte van hun beginsituatie.
Het is belangrijk om te begrijpen hoe deze cijfers gemeten worden. In studies wordt elke mogelijke klacht die lijkt op een aanval meegeteld. Daardoor ligt de lat voor volledige aanvalsvrijheid hoog. Zelfs milde klachten kunnen worden geregistreerd als aanval.
De resultaten laten zien dat het effect van de behandeling mogelijk toeneemt over tijd. In eerdere studies werd gezien dat steeds meer patiënten volledig aanvalsvrij werden naarmate de tijd verstreek. Volgens het management is er tot nu toe geen teken dat het effect afneemt. Dat wijst erop dat de genetische aanpassing stabiel blijft. Patiënten worden jarenlang gevolgd om dit goed te blijven controleren.
In de studie waren de meeste bijwerkingen mild of matig. Deze hadden vooral te maken met de toediening van het infuus. Ernstige bijwerkingen werden in deze studie niet gezien. Tegelijk blijft veiligheid een belangrijk onderwerp. Omdat het om een nieuwe technologie gaat, is het belangrijk om patiënten langdurig te volgen. Intellia doet dit tot wel vijftien jaar na behandeling.
HAE is een relatief zeldzame ziekte, terwijl de kosten van behandeling hoog zijn. In de Verenigde Staten wordt jaarlijks ongeveer 4 miljard dollar uitgegeven aan medicijnen voor deze aandoening. Deze kosten lopen op doordat patiënten jarenlang behandeld worden.
Een eenmalige behandeling kan daardoor interessant zijn voor zowel patiënten als zorgverzekeraars. Het management geeft aan dat gesprekken met verzekeraars positief verlopen. De waarde van een langdurig effect speelt daarin een belangrijke rol.
Intellia werkt aan een lancering van lonvo-z rond 2027. Het bedrijf bouwt daarvoor een netwerk van behandelcentra en werkt aan distributie en prijsstrategie.
Naast HAE werkt Intellia ook aan een behandeling voor een andere ziekte, genaamd ATTR amyloïdose. Deze ziekte ontstaat door ophoping van verkeerd gevouwen eiwitten. Dit programma heeft te maken gehad met vertraging door veiligheidsproblemen in studies. Inmiddels zijn de studies hervat met extra controlemaatregelen. Dit programma biedt aanvullende kansen, al ligt de focus momenteel vooral op HAE.
Huidige omzet
Intellia heeft nog geen inkomsten uit verkoop van medicijnen. Het bedrijf verdient geld via samenwerkingen en onderzoek. Tegelijk zijn de kosten hoog door het ontwikkelen van nieuwe behandelingen. Het bedrijf gebruikt vooral aandelenuitgifte om nieuwe financiering op te halen. Dat zorgt voor verwatering, terwijl het ook de middelen levert om verder te groeien. Volgens het management is er voldoende geld beschikbaar tot ongeveer 2027.
De waarde van Intellia hangt sterk af van verwachtingen over de toekomst. Traditionele waarderingsmethodes zijn lastig toe te passen omdat er nog geen stabiele inkomsten zijn. De koers van het aandeel reageert vaak op nieuws over studies en goedkeuringen. Opvallend is dat het aandeel soms daalt na goed nieuws. Dit kan te maken hebben met verwachtingen die al in de prijs verwerkt waren of met vragen over adoptie en lange termijn risico’s.
P/S
Het belangrijkste voordeel van Intellia ligt in de combinatie van technologie en uitvoering. CRISPR is een krachtige techniek, terwijl het succesvol toepassen ervan in patiënten complex is. Intellia behoort tot de eerste bedrijven die dit op grote schaal laten zien.
De komende jaren zullen vooral draaien om goedkeuring van lonvo-z, verdere ontwikkeling van de pipeline en de eerste stappen richting commerciële verkoop. Deze factoren bepalen hoe de technologie zich vertaalt naar daadwerkelijke resultaten voor het bedrijf.
Advertorial
Wie inspeelt op innovatieve sectoren zoals biotech, merkt dat rendement niet alleen afhangt van de juiste aandelenselectie, maar ook van de kostenstructuur van de broker. Zeker bij internationale aandelen en valutaomrekeningen kunnen verschillen in tarieven op termijn een aanzienlijk effect hebben op het nettoresultaat.
MEXEM is door Brokerskiezen.nl uitgeroepen tot beste allround broker van 2025 en biedt beleggers de mogelijkheid om wereldwijd te handelen tegen lage kosten, met slechts 0,005% valutakosten tegenover 0,25% bij DEGIRO en SAXO Bank. Dit verschil kan voor de gemiddelde belegger oplopen tot honderden tot duizenden euro’s per jaar. Daarmee geldt MEXEM voor veel beleggers als de meest complete keuze voor wie lage kosten en internationale spreiding belangrijk vindt.
