Nederlands bedrijf stijgt met 248% - dit moet je weten
- Arne Verheedt
- 4 uur geleden
- 3 minuten om te lezen
In het kort
Experimentele gentherapie AMT‑130 vertraagde Huntington’s‑ziekte met 75 % over 36 maanden, gemeten op de cUHDRS‑schaal.
Het aandeel steeg met meer dan 248 % en bereikte een vijfjarig hoogtepunt na de bekendmaking.
Dit bedrijf plant een FDA-aanvraag in Q1 2026, met een voorspelde 85 % kans op goedkeuring.
Een spectaculaire koerssprong van 248 % in één handelsdag is zeldzaam, maar precies dat gebeurde op 24 september 2025 met het Nederlands-Amerikaanse biotechbedrijf UniQure. De aanleiding: veelbelovende onderzoeksresultaten voor AMT‑130, een gentherapie die ontwikkeld wordt als behandeling voor de erfelijke hersenziekte van Huntington. De therapie liet na drie jaar een indrukwekkende vertraging in ziekteprogressie zien. Beleggers reageerden massaal, waardoor het aandeel QURE naar een vijfjarig hoogtepunt schoot.
Wat doet AMT‑130?
Huntington’s ziekte wordt veroorzaakt door een genetische afwijking in het HTT-gen. Deze afwijking leidt tot de aanmaak van een giftige vorm van het Huntingtine-eiwit, wat op termijn hersencellen beschadigt en afbreekt. AMT‑130 is ontworpen om deze eiwitproductie te remmen. De gentherapie wordt eenmalig via een operatie in specifieke hersengebieden geïnjecteerd, waarbij gebruik wordt gemaakt van een virale vector (AAV5) om genetisch materiaal af te leveren.
Het doel is om zowel de normale als de gemuteerde vorm van Huntingtine te onderdrukken. Dat is direct ook een van de risico’s, want het normale eiwit heeft nog onbekende functies. Daarbij komt dat de therapie permanent is, het effect is niet terug te draaien. Omdat het toedienen van AMT‑130 een invasieve ingreep vereist, brengt de procedure ook het risico op chirurgische complicaties met zich mee. De therapie is voorlopig alleen onderzocht bij patiënten in een vroeg ziektestadium.
Wat is AMT-130? Gentherapie tegen Huntington’s ziekte uitgelegd:
De klinische data van AMT-130
De werkzaamheid van AMT‑130 werd onderzocht in een langdurige fase 1/2-studie. Na 36 maanden bleek dat patiënten die een hoge dosis hadden gekregen een vertraging van 75 % in ziekteprogressie vertoonden, gemeten op de composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). De gemiddelde achteruitgang in deze groep was slechts –0,38, terwijl in een vergelijkbare externe controlegroep een achteruitgang van –1,52 werd gemeten.
Wie enkel inzet op volatiele aandelen, loopt vaak onnodig risico. Vastgoedfondsen bieden juist de rust en inflatiebescherming die portefeuilles vaak missen. Bekijk hier de beste Nederlandse vastgoedfondsen van 2025!
Naast deze primaire uitkomstmaat werden ook andere klinische parameters beoordeeld. Zo vertoonden de behandelde patiënten betere resultaten op de Total Functional Capacity (TFC), een maat voor het dagelijks functioneren met een vertraging van 60 %. Ook cognitieve tests zoals de Symbol Digit Modalities Test (SDMT) en de Stroop Word Reading Test (SWRT) lieten respectievelijk 88 % en 113 % vertraging zien in vergelijking met de controlegroep. Op motorisch vlak was er een gematigde verbetering zichtbaar, met een 59 % tragere verslechtering op de Total Motor Score (TMS). Tot slot werd een daling van 8,2 % gemeten in het neurofilament light chain (NfL) gehalte in het hersenvocht, een biomarker voor zenuwschade.
Belangrijk is dat al deze gegevens gebaseerd zijn op een relatief kleine patiëntengroep, waarbij de controlegegevens afkomstig waren uit externe historische datasets en dus niet uit een gerandomiseerde placebogecontroleerde studie.
Financiële en marktrelevante impact
De beursreactie was explosief. Op de dag van de aankondiging verdubbelde het aandeel QURE aanvankelijk, om uiteindelijk te sluiten op $47,70, een stijging van ruim 245% en het hoogste niveau sinds 2020. Beleggers reageerden op zowel de veelbelovende onderzoeksresultaten als het versnelde pad naar commercialisatie.
uniQure stijgt 248% na doorbraak met gentherapie voor Huntington:
Leerink Partners verhoogde het koersdoel van $48 naar $68 en schat de kans op goedkeuring door de FDA nu op 85 %. UniQure bevestigde dat het begin 2026 een aanvraag bij de FDA zal indienen. Om dit te financieren, haalde het bedrijf $175 miljoen op via een niet-verwaterende lening bij Hercules Capital. De therapie heeft inmiddels zowel de Breakthrough Therapy- als RMAT-status gekregen en mag gebruik maken van externe controlegegevens bij de goedkeuringsaanvraag.
Kansen, risico’s en wat er op het spel staat voor dit Nederlands bedrijf
De indrukwekkende resultaten van AMT‑130 bieden hoop, maar vereisen ook nuance. De studie was klein van opzet en gebruikte geen klassieke placebogroep, maar externe historische data. Daardoor is onzeker of de resultaten volledig reproduceerbaar zijn. Ook is nog onduidelijk hoe lang het effect aanhoudt en of er op termijn bijwerkingen optreden, zeker gezien het permanente karakter van de gentherapie.
De praktische uitvoering vormt een tweede uitdaging. AMT‑130 vereist hersenchirurgie in gespecialiseerde centra, wat de toegankelijkheid beperkt en de kosten opdrijft. Tegelijkertijd staat het veld niet stil: concurrenten ontwikkelen minder invasieve alternatieven die wellicht makkelijker schaalbaar zijn.
Als de therapie wordt goedgekeurd, zou dat een doorbraak zijn, niet alleen voor Huntington’s, maar ook als bevestiging van gentherapie bij neurologische ziekten. UniQure staat daarmee voor een beslissende fase. In de komende 12 tot 18 maanden zal blijken of deze doorbraak beklijft, zowel medisch als commercieel.
