Cathie Wood gelooft sterk in biotech aandeel: trage omzet, maar enorme belofte lonkt
- Arne Verheedt
- 56 minuten geleden
- 4 minuten om te lezen
In het kort
Nettoverlies van $106,4 miljoen in Q3 2025, ondanks een kaspositie van $1,9 miljard en lagere R&D-uitgaven ten opzichte van vorig jaar.
Wereldwijd zijn 39 patiënten behandeld met CASGEVY, met een versnelling in patiëntinstroom richting het einde van het jaar.
Positieve fase 1-resultaten van CTX310 tonen potentieel voor eenmalige cholesterolbehandeling; vervolgstudies in voorbereiding.
Cathie Wood, oprichter van ARK Invest en boegbeeld van disruptieve beleggingen, blijft vasthouden aan haar visie op CRISPR Therapeutics. In haar ETF-portefeuilles neemt het biotechbedrijf inmiddels een prominente plek in, met een totale blootstelling van 3,65%, goed voor een top 9-positie. Terwijl de markt nog worstelt met het trage commerciële momentum van het eerste goedgekeurde CRISPR-geneesmiddel, blijft Wood overtuigd van de langetermijnpotentie van deze technologie.
En met reden. CRISPR Therapeutics beschikt niet alleen over een baanbrekend product, maar ook over een diepe en breed gediversifieerde pijplijn en een solide financiële buffer. Toch blijft het aandeel in termen van waardering achter op zijn potentiële impact, wat mogelijk juist een instapkans vormt.
Cathie Wood heeft groot vertrouwen in CRISPR Therapeutics:
CASGEVY: goedkeuring
CRISPR Therapeutics schreef geschiedenis met de goedkeuring van CASGEVY, de allereerste behandeling op basis van CRISPR/Cas9-genbewerking voor sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT). Maar ondanks deze doorbraak levert het medicijn voorlopig nog weinig inkomsten op.
Per eind Q3 2025 zijn wereldwijd slechts 39 patiënten daadwerkelijk behandeld, terwijl bijna 300 patiënten zich in het traject bevinden. De hoge kosten, het complexe behandelproces en het langdurige herstel (tot wel 12 maanden) vormen een rem op de commerciële uitrol.
Desondanks verwacht partner Vertex meer dan $100 miljoen omzet voor 2025 en “significante groei” in 2026. De toelating tot het Amerikaanse 'Cell and Gene Therapy Access Model' en de recent gesloten vergoedingsovereenkomst in Italië, de grootste TDT-markt in Europa, wijzen op structurele vooruitgang.
Financiële ruimte, maar geen winst
De cijfers tonen een bedrijf in transitie. CRISPR Therapeutics boekte in Q3 een nettoverlies van $106,4 miljoen, ondanks een verlaging van de R&D-kosten met bijna 30% ten opzichte van vorig jaar. De kaspositie bedroeg eind september $1,94 miljard, ruim voldoende om meerdere jaren operationele verliezen op te vangen.
CRISPR Therapeutics heeft ondanks verlies een kaspositie van $1,94 miljard:
Toch blijft het een feit: zonder doorbraak van CASGEVY of andere klinische kandidaten, blijft winstgevendheid een stip op de horizon. CEO Samarth Kulkarni blijft mikken op break-even rond 2028, een doel dat alleen haalbaar is als minimaal één programma naast CASGEVY commercieel van de grond komt.
CTX310: de volgende grote doorbraak?
Die hoop is vooral gevestigd op het in-vivo programma en meer specifiek op CTX310. Deze kandidaat, gericht op het ANGPTL3-gen, liet in fase 1 verbluffende resultaten zien: een LDL-daling tot 87% en een triglyceridenreductie tot 84% na één enkele toediening. Zonder significante bijwerkingen of leverafwijkingen.
De resultaten werden niet alleen gepresenteerd tijdens het congres van de American Heart Association, maar ook gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. Een wetenschappelijke erkenning die zelden voorkomt in vroege fase studies.
CTX310 mikt op een markt van tientallen miljoenen patiënten wereldwijd. Als het lukt om met één infuus risicopatiënten levenslang te behandelen en daarmee dure herhaalmedicatie te vermijden ontstaat een schaalbaar model met hoge marges. De fase 1b-studie is inmiddels in voorbereiding.
Verdere pijplijn: breed en complementair
De rest van het in-vivo platform is minstens zo ambitieus:
CTX320 (fase 1) richt zich op lipoproteïne(a), dat bij 20% van de wereldbevolking verhoogd is.
CTX460, gebaseerd op het nieuwe SyNTase-platform, toonde in muismodellen >90% mRNA-correctie en sterke functionele eiwitproductie bij AAT-deficiëntie.
CTX340, nog preklinisch, liet in rattenmodellen voor hypertensie een daling van 53 mmHg in arteriële druk zien.
CRISPR Therapeutics heeft een brede en gevarieerde pijplijn:
Verder werkt CRISPR aan CTX112 (CAR-T voor auto-immuunziekten), CTX211 (voor type 1 diabetes) en SRSD107 (een siRNA voor trombose via partner Sirius Therapeutics). Het aandeel in deze projecten is volledig of grotendeels in eigen beheer, wat de opbrengst bij succes vergroot.
Cathie Wood gelooft in CRISPR Therapeutics
Cathie Wood’s top 9-positie in CRISPR Therapeutics, goed voor 3,65% van haar ETF’s, onderstreept haar vertrouwen in het langetermijnpotentieel van dit biotechbedrijf. Waar de markt nog focust op trage omzetgroei, ziet Wood wat velen over het hoofd lijken te zien: bewezen technologie, een diepe pijplijn en een mogelijks ondergewaardeerde koers.
Met een beurswaarde van $6,1 miljard en bijna $2 miljard in kas, waardeert de markt CRISPR Therapeutics nauwelijks op zijn pijplijn. Als CASGEVY $500 miljoen per jaar gaat opleveren en CTX310 een blockbuster wordt, kan de totale omzet boven de $1,5 miljard uitkomen. Op basis van een omzetmultiple van 6 tot 10 zou dat een waardering van $15 tot $20 miljard rechtvaardigen zonder dat de rest van de pijplijn hoeft te slagen.
Voor wie bereid is verder te kijken dan kwartaalresultaten, biedt CRISPR Therapeutics nu een unieke instapkans. Zoals Wood zelf zegt: "Disruption takes time, but early investors benefit most."
Voor beleggers die inspelen op het lange-termijnpotentieel van biotechbedrijven zoals CRISPR Therapeutics, speelt niet alleen de waardering maar ook de efficiëntie van hun handelsplatform mee. Wie zijn rendement wil optimaliseren, doet er goed aan scherp te letten op kosten en valutatarieven, zeker bij internationaal gespreide portefeuilles.
MEXEM werd door Brokerskiezen.nl uitgeroepen tot beste allround broker van 2025 en biedt beleggers lage en transparante tarieven, met slechts 0,005% aan valutakosten tegenover 0,25% bij DEGIRO en SAXO Bank. Dat verschil kan voor de gemiddelde belegger oplopen tot honderden tot duizenden euro’s per jaar. Daarmee geldt MEXEM voor veel beleggers als de meest complete keuze voor wie lage kosten en internationale spreiding belangrijk vindt.
